İnsan vücudunda yer alan tüm yapıların kökenini oluşturan ve kendi kendini yenileyebilen kök hücreler pek çok hastalığın iyileştirilmesinde kullanılmaktadır. Kişinin kendisinden, uyumlu ya da yarı uyumlu olan donörden alınan bu hücreler, kişiye nakledilerek hastanın hasarlanan hücre, doku ve organlarının yenilenmesi için kullanılmasıdır. Önceden yalnızca kemik iliğinden alınan kök hücreler ile uygulanabilirken günümüzde vücut dolaşımında yer alan, yani periferik kandan ve kordon kanından da alınabilmektedir. Ayrıca son dönemde, yumurtadan (embriyonik kök hücre) ve yağ dokudan da kök hücre elde edilmektedir. Genel olarak aşağıda sıralanan durumlarda başvurulan bir yöntemdir.
Yapılan bilimsel araştırmalar Alzheimer, Parkinson gibi ilerleyici hastalıkların yanı sıra omurilik yaralanmalarına ve beyin damar tıkanıklığına bağlı olarak gelişen inme gibi pek çok nörolojik hastalığın tedavisi amacıyla da kök hücre tedavisinde önemli gelişmeler göstermektedir. Kök hücrelerin yeni keşfedilen pek çok özelliği sayesinde yakın zamanda birçok hastalığın iyileştirilmesi için kök hücre tedavisi uygulanabilecektir. Pek çok farklı hastalığın iyileştirilmesi için kök hücre tedavisi çalışmaları tüm hızıyla devam etmektedir.